Исследователи смогли скорректировать развитие иммунной системы у младенцев с наследственным заболеванием, известным как синдром Глянцмана-Риникера.
Это расстройство мешает полноценному развитию клеток, борющихся с инфекциями.
Для исследования было отобрано восемь пациентов с соответствующим диагнозом. Они прошли курс экспериментальной генной терапии, разработанный Национальными институтами здравоохранения США.
Длительное наблюдение продемонстрировало, что пациенты на протяжении двух лет демонстрировали естественное развитие иммунной системы.
Данное заболевание вызвано изменениями в гене IL2RG, который делает ребенка чрезвычайно восприимчивым к инфекциям. До недавнего времени, единственным способом победить болезнь была трансплантация стволовых клеток, которая требовала донора с идентичной генной структурой. Проблема заключалась в том, что подходящие доноры находятся лишь в 20% случаев.
Новый способ лечения заключается в имплантации модифицированного гена IL2RG в стволовые клетки пациента. Для того, что бы модифицированные клетки начали функционировать в костном мозге, участникам эксперимента вводили незначительную дозу препаратов, использующихся в химиотерапии.
У 90% участников эксперимента было зафиксировано повышение уровня иммунных клеток до естественного уровня уже через 90 дней с начала терапии. Это позволило организму пациентов самостоятельно справиться с имеющимися вирусами.
Данный эксперимент показал, что модифицированные гены могут восстановить детский иммунитет. Но окончательные результаты экспериментов будут опубликованы после увеличение контрольной группы.
